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유방암 표적치료제 종류와 효과

유방암은 하나의 질환으로만 구분하기보다 HER2, 호르몬 수용체(ER·PR), 유전자 변이 등의 특성에 따라 여러 유형으로 나누어 치료합니다.

이러한 특성을 치료 전에 확인하면서 암세포가 가진 특정 표적을 겨냥하는 약제를 선택하는 것이 유방암 치료에서 중요한 부분입니다.

대표적으로 HER2 양성 유방암에서는 HER2를 표적으로 하는 항체와 항체-약물 접합체(ADC)가 사용되고, 호르몬 수용체 양성·HER2 음성 유방암에서는 CDK4/6 억제제나 특정 유전자 변이를 겨냥한 치료제가 활용됩니다.

삼중음성 유방암에서도 면역관문억제제와 ADC 등 새로운 치료 옵션이 확대되고 있습니다.

이번 글에서는 유방암의 주요 유형별로 사용되는 표적치료제와 최신 치료 흐름을 살펴보겠습니다.

1. HER2 양성 유방암의 표적치료제

HER2는 암세포의 성장 신호에 관여하는 단백질입니다. 유방암에서 HER2가 과발현되거나 HER2 유전자가 증폭된 경우를 HER2 양성 유방암으로 분류하며, 이 경우 HER2를 직접 겨냥하는 치료제를 사용할 수 있습니다.

✅ 트라스투주맙(허셉틴, Herceptin)

HER2에 결합해 HER2 신호를 차단하는 대표적인 단일클론항체입니다.

초기 HER2 양성 유방암에서는 항암화학요법과 병용하거나 수술 전후 치료에 활용되며, 전이성 유방암에서도 중요한 HER2 표적치료제로 사용됩니다.

✅ 퍼투주맙(퍼제타, Perjeta)

트라스투주맙과 다른 부위의 HER2에 결합해 HER2 신호를 추가적으로 차단합니다.

특히 HER2 양성 유방암에서 트라스투주맙 및 항암화학요법과 병용하는 치료 전략이 널리 활용되어 왔습니다.

✅ 트라스투주맙 데룩스테칸(T-DXd, 엔허투)

항체-약물 접합체(ADC)로, HER2를 인식하는 항체에 세포독성 항암제가 결합된 형태입니다.

HER2 양성 전이성 유방암에서 중요한 치료 옵션이며, 최근에는 치료 영역이 더욱 확대되고 있습니다.

2025년에는 HR+/HER2-low 또는 HER2-ultralow 전이성 유방암에서 내분비치료 이후 사용할 수 있는 적응증이 FDA 승인됐습니다. HER2가 전통적인 의미의 HER2 양성은 아니더라도 낮은 수준의 HER2 발현을 보이는 환자에게까지 치료 대상이 확대된 것입니다.

또한 2025년 12월에는 HER2 양성 전이성 유방암의 1차 치료에서 T-DXd와 퍼투주맙 병용요법이 FDA 승인을 받았습니다.

✅ 투카티닙(Tukysa)

HER2를 선택적으로 억제하는 경구용 티로신키나제 억제제(TKI)입니다.

트라스투주맙, 카페시타빈과 병용하는 치료 전략이 있으며, 뇌 전이를 포함한 HER2 양성 전이성 유방암에서 중요한 치료 옵션으로 활용됩니다.

✅ HER2 표적치료의 의미

HER2 표적치료의 발전으로 HER2 양성 유방암의 치료 성적은 크게 향상되어 왔습니다. 현재는 단일 약제에 의존하기보다 환자의 병기와 이전 치료, 재발 여부 등에 따라 항체, ADC, TKI 등을순차적 또는 병용하여 사용하는 전략이 중요합니다.

2. 호르몬 수용체 양성·HER2 음성 유방암

호르몬 수용체 양성(HR+) 유방암에서는 에스트로겐 등의 호르몬 신호가 암세포 성장에 관여합니다.

따라서 기본적으로 내분비치료를 중심으로 하면서 암세포의 성장과 증식에 관여하는 신호를 추가로 차단하는 표적치료제를 병용할 수 있습니다.

✅ CDK4/6 억제제

대표적인 약제로

• 팔보시클립(입랜스, Ibrance)

• 리보시클립(키스칼리, Kisqali)

• 아베마시클립(버제니오, Verzenio)

등이 있습니다.

CDK4와 CDK6는 세포가 분열하는 과정에 관여하는 단백질입니다. 이를 억제해 암세포의 세포주기 진행을 늦추는 방식입니다.

주로 HR+/HER2- 진행성·전이성 유방암에서 내분비치료와 병용하며, 약제와 치료 상황에 따라 사용 방법과 적응증이 달라집니다.

✅ PI3K·AKT·mTOR 경로를 겨냥한 치료

암세포의 성장에는 PI3K-AKT-mTOR 신호전달 경로가 관여할 수 있습니다.

✅ 이나볼리십(Inavolisib)

최근 추가된 주요 치료 옵션 중 하나입니다.

PIK3CA 변이가 있고 내분비치료에 내성이 발생한 HR+/HER2- 진행성·전이성 유방암에서 팔보시클립과 풀베스트란트에 병용하는 치료가 FDA 승인됐습니다.

따라서 단순히 HR+ 유방암이라는 이유만으로 사용하는 치료제가 아니라, PIK3CA 변이와 이전 치료 경과 등을 확인한 후 적용 여부를 판단합니다.

✅ 알펠리십(Alpelisib)

PI3Kα를 억제하는 약제로, PIK3CA 변이가 있는 HR+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암에서 내분비치료와 함께 사용하는 치료 옵션입니다.

✅에베로리무스(Everolimus)

mTOR를 억제하는 약제로, 내분비치료에 대한 내성이 발생한 HR+/HER2- 진행성 유방암에서 내분비치료와 병용하는 전략이 사용될 수 있습니다.

이처럼 HR+/HER2- 유방암에서는 모든 환자에게 동일한 표적치료제를 사용하는 것이 아니라 호르몬 수용체 상태와 HER2, PIK3CA·ESR1 등의 분자적 특성, 이전 치료 반응 등을 종합적으로 고려합니다.

3. 삼중음성 유방암(TNBC)의 새로운 치료 옵션

삼중음성 유방암은 에스트로겐 수용체(ER), 프로게스테론 수용체(PR), HER2가 모두 음성인 유형입니다.

호르몬치료나 기존 HER2 표적치료를 적용하기 어려워 치료 선택지가 상대적으로 제한적이었지만, 최근에는 면역관문억제제와 ADC를 중심으로 치료 옵션이 확대되고 있습니다.

✅ 펨브롤리주맙(Keytruda)

펨브롤리주맙은 표적치료제가 아니라 PD-1을 차단하는 면역관문억제제입니다.

조기 삼중음성 유방암에서는 수술 전 항암화학요법과 병용한 뒤 수술 후에도 펨브롤리주맙을 이어가는 치료 전략이 사용될 수 있습니다.

진행성·전이성 TNBC에서도 환자의 PD-L1 발현 정도와 치료 상황 등을 고려해 항암화학요법과 병용하는 치료 전략이 활용됩니다.

특히 전이성 TNBC에서는 PD-L1 CPS 10 이상이라는 바이오마커가 중요한 치료 판단 요소 중 하나입니다.

✅ 사시투주맙 고비테칸(Trodelvy)

사시투주맙 고비테칸은 TROP-2를 표적으로 하는 ADC입니다.

암세포의 TROP-2에 결합한 뒤 세포 안으로 항암 성분을 전달하는 방식으로 작용합니다.

전이성 TNBC에서 중요한 ADC 치료제 중 하나이며, 치료 단계와 이전 치료에 따라 사용 여부를 판단합니다.

특히 2026년에는 치료 영역이 더욱 확대됐습니다. 미국 FDA는 PD-L1 CPS 10 이상인 절제 불가능 국소진행성 또는 전이성 TNBC의 1차 치료에서 사시투주맙 고비테칸과 펨브롤리주맙 병용요법을 승인했습니다.

다만 국내 허가·급여 기준은 국가와 시점, 치료 단계에 따라 달라질 수 있어 실제 적용 여부는 별도로 확인해야 합니다.

4. 'HER2 음성'이라고 모두 같은 치료를 받는 것은 아닙니다

최근 유방암 치료에서 주목할 변화 중 하나는 HER2-low와 HER2-ultralow개념입니다.

기존에는 HER2 IHC 0, 1+, 2+/ISH-, 3+ 등을 기준으로 치료 가능 여부를 구분했지만, ADC 개발이 진행되면서 HER2가 낮게 발현되는 일부 환자에서도 HER2를 활용한 치료 가능성이 확인되고 있습니다.

대표적으로 T-DXd는 HR+/HER2-low 또는 HER2-ultralow 전이성 유방암에서 내분비치료 이후 사용할 수 있는 치료 옵션으로 FDA 승인을 받았습니다.

따라서 유방암 치료에서는 단순히 'HER2 양성 또는 음성'만 확인하는 것에서 나아가 HER2 발현 정도와 호르몬 수용체 상태, 유전자 변이 등을 함께 확인하는 방향으로 치료가 세분화되고 있습니다.

5.표적치료제의 효과와 주의할 점

표적치료제는 암세포의 특정 분자나 신호전달 경로를 겨냥하도록 개발된 치료법입니다.

하지만 '표적치료제는 정상세포에는 영향을 주지 않는다'거나 '일반 항암제보다 부작용이 적다'고 단순하게 이해해서는 안 됩니다.

약제에 따라 발생할 수 있는 이상반응이 다르며,

• HER2 표적치료제 → 심장 기능 저하, 주입 관련 반응 등

• T-DXd → 오심, 골수억제, 간질성 폐질환/폐렴 등

• CDK4/6 억제제 → 호중구감소증, 설사, 피로 등

• PI3K 계열 → 고혈당, 발진, 설사 등

• 면역관문억제제 → 갑상선 이상, 간염, 폐렴, 대장염 등 면역 관련 이상반응

이 나타날 수 있습니다.

따라서 치료 전후의 검사 결과와 증상을 지속적으로 확인하면서 약제별 특성에 맞게 관리하는 것이 중요합니다.

자주 묻는 질문

Q1. 표적치료제는 모든 유방암 환자가 사용할 수 있나요?

A. 아닙니다. 유방암의 종류와 병기, HER2 및 호르몬 수용체 상태, 특정 유전자 변이, 이전 치료 여부 등에 따라 사용할 수 있는 약제가 달라집니다.

Q2. HER2 음성이면 HER2 표적치료는 받을 수 없나요?

A. 전통적인 HER2 양성 유방암과는 구분해야 합니다. 최근에는 HER2-low나 HER2-ultralow와 같이 낮은 수준의 HER2 발현을 보이는 일부 환자에서도 T-DXd와 같은 ADC를 활용할 수 있는 치료 영역이 확대되고 있습니다.

Q3. 표적치료제와 면역치료제는 같은 치료인가요?

A. 아닙니다. 표적치료제는 특정 단백질이나 유전자, 신호전달 경로 등을 직접 겨냥하는 치료를 의미하는 경우가 많습니다. 반면 면역관문억제제는 면역세포의 기능을 조절해 항암 면역반응을 강화하는 치료입니다. 펨브롤리주맙이 대표적인 면역관문억제제입니다.

Q4. 표적치료제는 항암화학요법보다 부작용이 적은가요?

A. 반드시 그렇지는 않습니다. 약제에 따라 부작용의 종류와 정도가 다르며, 표적치료제나 ADC 역시 심각한 이상반응이 발생할 수 있습니다. 치료 효과와 부작용을 함께 고려해 의료진이 치료 방법을 결정합니다.

Q5. 표적치료제는 얼마나 오래 사용하나요?

A. 치료 기간은 암의 병기와 치료 목적, 약제 종류, 치료 반응, 부작용 등에 따라 달라집니다. 초기 유방암의 수술 전후 치료와 전이성 유방암의 치료 기간은 서로 다를 수 있으며, 전이성 질환에서는 효과가 유지되고 부작용이 관리 가능한 동안 치료를 지속하는 경우도 있습니다.

Q6. 치료 전에 어떤 검사를 받아야 하나요?

A. 기본적으로 병리검사를 통해 ER, PR, HER2 등을 확인하며, 치료 상황에 따라 PD-L1, BRCA1/2, PIK3CA, ESR1 등 추가적인 바이오마커 검사가 치료 선택에 도움이 될 수 있습니다. 검사 항목은 병기와 치료 단계에 따라 달라집니다.

유방암 치료는 같은 유방암이라도 HER2, 호르몬 수용체, 유전자 변이 등의 특성에 따라 치료 전략이 달라지는 방향으로 발전하고 있습니다.

특히 HER2 표적치료제와 ADC의 발전, HR+/HER2- 유방암의 CDK4/6 및 PI3K 경로 표적치료, 삼중음성 유방암의 면역항암제와 ADC 도입 등으로 치료 선택지가 점차 세분화되고 있습니다.

따라서 유방암 치료에서는 특정 약제 하나의 효과만 보는 것보다 암의 병기와 분자적 특성, 이전 치료 이력, 환자의 전신 상태를 종합해 적절한 치료 전략을 선택하는 것이 중요합니다.

※ 본 내용은 유방암 표적치료에 대한 일반적인 의학정보를 제공하기 위한 자료이며, 개인의 진단이나 치료를 대신하지 않습니다. 실제 치료 방법과 약제의 사용 여부는 환자의 검사 결과와 병기, 이전 치료 등을 종합하여 의료진과 결정해야 합니다.

주요 참고문헌

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• Xu L, et al.HER2-targeted therapies for HER2-positive early-stage breast cancer: present and future.Front Pharmacol. 2024.

• Zhu K, et al.HER2-targeted therapies in cancer: a systematic review.Biomarker Research. 2024.

• U.S. FDA.FDA approves fam-trastuzumab deruxtecan-nxki for unresectable or metastatic HR-positive, HER2-low or HER2-ultralow breast cancer.2025.

• U.S. FDA.FDA approves inavolisib with palbociclib and fulvestrant for endocrine-resistant, PIK3CA-mutated, HR-positive, HER2-negative advanced breast cancer.2024.